四次错过谈判桌，为什么“高价抗癌药”纳入医保难？

预计本周将公布新版国家医疗保险药品目录，但4款CAR-T商品“落败”已成为既定事实(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)。

CAR-T疗法第四年错过了医保谈判桌，业内早就预测到这个结果:每年的治疗费用往往是几百万，与“国谈”中“50万不说，30万不进”的隐形门槛相去甚远。海外逐渐成熟的商业保险，按照疗效支付、分段支付的逻辑，似乎很难转移到基本医疗保险支付的场景中。

生产企业的“屡败屡战”，表明他们始终渴望医疗保险市场。

去年 11 月，合源生物纳基奥仑赛获批上市，99.9万元的定价打破了CAR-T疗法过去100多万元的定价门槛，引发了关于CAR-T疗法降价的市场讨论。今年1月，国内首个按疗效付费的CAR-T医疗项目建设。如果患者疗效不佳，CAR-T产品最高可原路径退还60万元，价格为120万元。

8月，西达基奥仑赛传奇生物注射剂上市申请获准，国内批准的CAR-T疗法数量增加到6种。由于国内CAR-T产品的“内卷”和减价迹象已经初具规模，支付模式的创新也从理想走向现实。此外，医保部门频繁发出“按价值付费”的信号，企业仍有望在“国谈”上取得“百万抗癌药”的关键突破。

在这种背景下，一个行业共识逐渐产生:要想在“支持创新”和“保障机制的公平性”之间为CAR-T等“高价药品”找到医疗保险支付的突破口，就需要找到多层次创新支付的解决方案。

那什么是适应中国市场多层次创新支付的“途径”呢？除了商业保险支付创新之外，基本医疗保险的参与为什么重要？与此同时，CAR-T商品价格高，真的降不下来吗？

暂时不适应基本医疗保险的原因

与往年目录外药物专家评审通过率分别为70%和60%相比，今年“国谈”专家评审通过率为41.3%。

一些受访专家指出，这种通过率的收紧恰恰反映了医疗保险部门支持“真正创新”的方向。近年来，许可创新药物的数量不断增加，但创新的同质化趋势也同样严峻。“好刀需要用在刀刃上”，基本医疗保险必须包括更多真正能填补临床空白的创新药物，以确保患者受益。

但是对CAR-T疗法这一推动创新产品来说，“国谈”的冷板凳坐了四年。

奕凯达，复星凯特®(阿基仑赛注射剂)例如，自2021年在中国上市以来，已连续四年通过国家医疗保险药品目录的初步审查，但最终没有通过专家审查，错过了医疗保险谈判桌。

根据“国谈”流程，药企在8月份通过初步审查后，需要经过专家审查，审查通过后才能进入计算/谈判阶段，与医保专家进行面对面的沟通。第一财经此前从权威渠道了解到，今年的四种CAR-T类型都停止了正式审查。

第一财经了解到，目前国家谈判药品最高年支付费用超过29万元，但没有年支付费用超过30万元的创新产品。换句话说，产品定价为99.9万元/支~120万元/支的CAR-T产品，远远超过基本医疗保险的支付门槛。

复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联在今年4月的一次公开演讲中指出，中国的创新药物定价和支付政策正在逐步完善，但细胞和基因治疗药物的定价和支付仍然面临挑战。未来，我国创新药物定价可以借鉴国际创新药物定价政策，增加罕见病药物、细胞和基因疗法的定价策略，如调整医疗保险价格阀值，促进CAR-T药物成功纳入医疗保险目录。

还有一些业内人士认为，CAR-T商品需求人群有限，“一针可能治愈”。如果基本医疗保险突破目前以“年度治疗费”为药物经济评价指标，将CAR-T的治疗费用分摊到患者最近甚至几十年的生命周期，基本医疗保险就没有支付能力。

据北京大学公共政策研究中心副主任江滨介绍，目前，基本医疗保险对谈判药物的支付阀值难以扩大。

在去年《谈判药品续约规则》的解读中，国家医保局明确了支持创新的三个前提:一是必须以“基本保障”为前提；第二，必须以“患者受益”为前提；第三，必须以科学、客观和规范的评估和评价为前提。

根据江滨对第一财经记者的分析，CAR-T作为创新疗法的典型代表，至少有两个原因暂时不适合基本医疗保险:

首先，CAR-目前T商品的市场价格在100万左右，昂贵的治疗费用与基本医疗保险的“基本保险”特征自然存在矛盾。2023年，居民和职工医疗保险中的医疗费用和增长率分别为1.9万亿元(19.4%)和1.7万亿元(25.3%)，上半年部分地区出现了资金赤字。在医疗保险基金紧张平衡的状态下，虽然“国谈”越来越倾向于前沿创新，填补临床空白产品，但截至目前，国家医疗保险目录尚未纳入“年费超过30万”的药物，更不用说越来越多的创新药物等待“保险”。

其次，填补临床空白的第一种药物通常获得突破性治疗认证，大部分是在单臂试验的附加条件下获批上市的。确认性临床研究仍需上市，安全性和有效性将进一步得到验证。专注于目前已获批的自有CAR-T产品，其生产成本仍有大规模优化的空间，在临床研究环境和现实世界环境中需要大量的研究数据来进一步确认其疗效和安全性。应用推广也受到临床医生的接受度、患者的正确及时诊断和治疗等诸多不可控因素的影响。这些不可预测的因素进一步增加了其“纳保”的阻力。

多层次支付系统的三个构想

江滨认为，对于CAR-T这种特殊疗法的商品，需要“商业保险先行一步，基本医疗保险再跟上”。如果创新的支付方式没有取得突破，就很难进入“国谈”的门槛。

放眼国际，意大利、德国、英国等国家分别采用分段支付、疗效支付、真实世界证据支付等方式，分担CAR-T昂贵治疗费用的风险，同时提高创新治疗的普遍性。

_{资料来源：细胞和基因治疗2025-2030年（CGT）产业研究与发展战略研究报告}

今年1月，复星凯特和国药控股子公司陈汐健康联合推出了阿基仑赛注射剂的“疗效价值支付计划”。部分患者在使用阿基仑赛治疗后病情没有完全缓解，最高可获得60万元的退款金额。

近日，中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖在2024年中国医药创新政策论坛上提出，可以采用风险分担、疗效赌博、超卖退款比例确定等多元化支付模式。对于填补临床空白、无目录对比的创新药物，协商确定支付价格，最终价格根据上市后的临床证据确定。

但江滨提到:“中国以基本医疗保险为创新药物的主要支付方。中国目前的财政体系和医疗保险筹资方式不能支持政府参与分段支付和疗效支付等支付方式，因此需要商业保险进行补充。”

她进一步解释说，目前各地医疗保险的统筹水平各不相同，加上中国的“收支两条线”，即收入在财政，支出在医疗保险。如果政府直接参与按疗法支付，如果患者在用药后未能达到预估的疗效，则缺乏退还费用的渠道。这种创新支付代表了巨大的行政成本，在实践中很难落地。

当前，医疗保险领域正在加快建设“1” 3 N“商业健康保险是一种多层次的医疗保障体系，”N”创新疗法支付的发展趋势是重要组成部分。江滨认为，只有“N“功效得到充分发挥，基本医疗保障的局限性才有可能被打破。

随着中国特色创新疗法支付体系的发展趋势，江滨提出了两种可能的落地方式。

第一种方式是“增加商业保险”，即在探索国家医保局指导和多部委协同的基础上，研究部署国家级惠民保险特定药品目录的准入和支付模式。

具体来说，将年成本较高的创新药物纳入国家商业保险目录，经综合价值评估和专家联合审查推荐纳入商业保险目录，并根据商业保险目录在落地阶段更新当地惠民保险特殊药品目录，探索医疗保险商业保险一站式结算。

他说：“现在，全国有300多个惠民保险项目，但是只有一些项目覆盖了像CAR-T这样的高价值药品，CAR-T疗法的惠民保险覆盖面，保障待遇水平不理想。如果从国家层面统一惠民保险专用药品目录，采用分级管理的方式，地方专用药品目录的调整与当地惠民保险流程一致，采用“一年一次调整”的方式。一方面可以尽可能多地列入更多的高值药品，通过提高药企供应预期，增加药品销售规模，降低市场推广成本，引导药企合理降价；另一方面，地方政府可以根据被保险人的疾病谱状况和惠民保险的运行情况，最终确定当地目录的范围和待遇水平，因此不会增加当地的负担。”江滨说。

二是“商业社会结合”的方式，即在国家层面探索商业保险主管机构先行、医疗保险主管机构协调的基础上，商业保险先行落地支付，医疗保险后再协商支付。

根据江滨的想法，在国家层面，首先由商业保险主管部门和国家医疗保险局协助，为高值药品制定商业保险药品目录，探索完善的落地方式。完善商业保险报销后，患者自费成本低于50万的高值创新药物纳入国家医疗保险药品谈判申报范围，医疗保险支付标准通过现行医疗保险谈判确定。国家谈判落地后，商业保险和医疗保险将一站式结算。

江滨认为，目前国家医疗保险主管部门正在加快建设医疗保险大数据平台，并与多家商业保险企业讨论医疗保险平台数据赋能商业健康保险。此外，上海和浙江实施的商业保险和医疗保险一站式结算等地方方面的探索，为上述两种创新的支付模式的实施提供了可能。

但与此同时，她提出，由于这种创新模式涉及多部门、多市场主体，需要“商业保险第一步”。因此，金融监管部门、商业保险企业、制药公司等相关方的支持和合作意愿，以及商业保险基金的赔偿能力，都与最终计划的可行性有关。

中山大学医疗经济研究所的优势宣建伟也认为，对于一些源头创新、罕见病药品和价格极其昂贵的商品，需要建立参与基本医疗保险谈判的创新支付体系，而不是基本医疗保险谈判的整体体系管理。

他提出的解决方案是“探索患者支付价格与医疗保险支付价格相结合的社会多元化保障创新支付体系”，分为三个部分:患者支付价格、医疗保险支付价格和高价值临床效益和昂贵药品价格的多元化保障。

以100万元的CAR-T产品为例，宣建伟表示，综合评估当前医疗保险谈判程序和方法的设置，充分考虑患者的利益和替代疗法的长期成本，可以为CAR-T等治愈药物设定26万元左右的医疗保险支付价格。从患者可负担的角度来看，建议患者支付价格在4万元左右，医疗保险部门也关注医疗保险支付价格和患者支付价格。

其余部分为“多保障部分”，宣建伟认为，创新型企业应带头提供部分资金，通过杠杆作用与社会多方资源相结合。

公司无法承受100万元的创新产品，如CAR-T产品，价格降至20-30万元。但是企业可以承受一定程度的降价，比如二三十万元的降价。这个时候，可以把这二三十万公司可以承担的减价额度作为杠杆资金。“宣建伟举例说，公司可以出资补贴部分保费，吸引覆盖面广的参保人购买全面的商业保险，并根据疗效探索支付计划；社区组织和基金会的投资可以通过公司的种子基金来吸引；此外，公司的投资也可以促进地方政府的共同投资，最终实现各种资源的叠加。

CAR-为什么T渴望纳保？

在谈到CAR-T产品的创新支付时，另一个社会困惑需要回答：CAR-高价格的T商品合理吗？为什么坚持高价格的CAR-T公司坚持医疗保险支付？

一家国内CAR-T公司R&D部门的负责人告诉第一财经，目前，越来越多的惠民保险和其他中低档商业医疗保险产品将CAR-T纳入特殊药品责任，以吸引群体投保。然而，由于封顶线和过去的疾病，患者自付比例仍然很高。

但在商业保险赔付比例较大的情况下，与一些社会的“刻板认知”不同，该负责人表示，让患者犹豫是否使用这种创新疗法通常不是“患者预付款”的问题。目前，制药公司通常会提前与商业保险公司沟通，并承诺提前支付商业保险。但由于符合CAR-T适应证的患者生存期只有三四个月左右，患者可能在商业保险支付审核周期结束前就已经去世了。

更加严峻的考验是，CAR-T疗法主要用于国内医疗机构住院，患者药物和治疗的综合成本远远超过同组别DRG/DIP的其他病例，导致医疗机构更倾向于“外卖药物”给患者服药。“外卖药物医院不能开具发票。如果没有发票，患者就不能使用商业保险报销。”负责人说。

在他看来，“医疗保险”不仅仅是处理支付问题，更是处理“住院”问题、市场教育和产品推广问题。另一方面，公司在市场教育和市场拓展方面投入的大量成本也会促使CAR-T产品的定价居高不下。

一位熟悉全球CAR-T市场的业内人士表示：“国外一些CAR-T产品的生产成本在50%~70%之间。

与其他创新药物不同，国内CAR-T产品的成本较高，主要是由于其需要个性化制备、昂贵的进口媒体等材料以及产品制备过少，无法形成规模效应。从世界范围来看，一些海外研究表明，每次CAR-T的生产材料成本约为43，000美元，其中CAR-T转导中使用的慢病毒载体和细胞筛分过程中使用的磁珠占比较大。

上述业内人士告诉记者，目前，CAR-随着这一趋势的进一步演变，T商品在生产过程中逐渐产业化，后续CAR-T产品的生产成本有望下降。

但是上述国内CAR-T公司的人士认为，与PD-1等创新药物不同，CAR-T产品本身的生产成本无法通过治疗更多的患者来稀释。此外，国内环境不足以支持分段生产。后续公司的定价策略更容易因为市场竞争或扩大适应证而进行调整。但总的来说，如果国内多层次支付渠道没有开通，商品没有进入医疗保险的希望，公司会更加关注国外市场。

由于科济药业CAR-T疗法泽沃基奥仑赛注射剂(赛恺泽)于2024年3月1日正式获批上市，全球上市 CAR-T疗法的数量达到11 其中6款进入中国市场。

“2025-2030年细胞和基因治疗”最近发布。（CGT）根据《行业研究与发展战略研究》的报告，随着今年财务报告季的结束，市场发现国内CAR-T产品的销售增长率仍然低于国际质量的平均水平。以倍诺达为例，2023年业绩增速不到20%，全年药方184张，完成回输168例。这种表现与上述全球品牌有很大差距。

报告显示，国内CAR-T商品的竞争更倾向于“接地气”的竞争疗效和定价，而不是全球大型单品通过适应证拓展和全球落地速度的竞争。

该报告预计，2032年全球CAR-T疗法市场规模将达到885.2亿美元。千亿美元的市场在望，也不断增强市场的投资信心。只是，并非每个产品都能获得整个市场扩张的红利。