AI可以克服制药行业的“三难”？ | 行研
出品 | 妙投APP
作者 | 张贝贝
头图 | 视觉中国
核心看点：
随着英伟达、谷歌等科技巨头纷纷进入AI制药领域，国内晶泰科技作为第一只AI制药股票在港股上市，AI制药再次站在聚光灯下。
因为，市场普遍期待AI技术能够解决制药行业长期面临的难题。
传统上，创新药物的研发周期长，风险高，融资需求大。制药行业甚至有“双十定律”——也就是说，开发一种药物平均需要10多年的时间和10亿美元的投资。更严重的是，新药的研发通过率一般不到10%。因此，这个行业的挑战被称为“三难”。
假如AI技术能有效地突破这些难题，预计药企业的业绩将大幅提升。
那么，AI帮助制药行业的效果如何呢？还有哪些问题需要解决？还有哪些公司最有希望穿越行业周期，留在牌桌上？以下是详细信息。
理想的丰满，真实的骨感
AI制药是指机器学习、深度学习、自然语言理解。（NLP）在制药领域的各个环节，如大数据等人工智能技术的应用，致力于提高新药研究的效率和质量，降低试验失败的可能性和研发成本。
AI制药与传统制药基本相同，主要分为药物发现(又称“药物筛选”或“化合物研究”)、临床前研究、临床试验(包括药品上市后的Ⅳ期临床)三个阶段。下一步是看各环节AI技术赋能的进展效果。
药物发现是制药的第一步。在这个阶段，可以使用NLP。、AI人工智能技术，如知识地图，整合分析当前的研究成果，利用算法模型进行靶点发现、晶体预测或替代药物分子的选择，达到提高效率、降低成本的目的。
在AI制药公司的合作研究中，利用AI技术平台分析了来自多个公共数据集的大量中枢系统样本转录组的数据，以及大量“渐冻症”患者运动神经元样本的转录组和蛋白组的数据，如AI制药公司英硅智能、福贝生物、清华大学、美国约翰斯·霍普金斯大学医学院、哈佛大学附属马萨诸塞综合医院等。，发现“渐冻症”治疗的新目标不到一年。优于2-4年的传统新药研究(2021年8月，英硅智能与福贝生物达成战略合作，2022年7月发现潜在目标)。
二是临床前研究是制药的第二阶段。，包括药学研究和安全评价(临床试验)。其中，药学研究可以利用AI技术提高ADMET特性的预测准确性，但动物试验是人体试验前的安全保障，不能用AI模拟代替。（ADMET ：药物吸收、分配、代谢等)
然后，在临床前研究阶段，药学研究是AI赋能的阶段。
假设药学研究和安全评价(临床实验)使用相同的时间，取临床前研究阶段所需的平均时间为2.25年，药学研究需要1.2年左右，那么AI预计会节省几个月的时间。
临床试验阶段是制药的第三阶段，也是新药研究中周期最长、成本最高的环节。
在这个环节，AI人工智能技术的应用相对有限。主要部门，药物作为具有医疗属性的商品，安全监管政策非常严格。因此，AI不能介入药物在人体实验中。毕竟没有人敢用AI模拟的临床数据来代替真正的临床实验数据。
临床研究分为一期(可靠性和药代动力学实验)、第二阶段(实验剂量/疗效/毒性在少数患者中)、第三阶段(实验剂量/疗效/毒性在大量患者中)、第四期(也称为药品上市阶段)，时间跨度近5-9年。
对新药研究三个环节节省的时间进行总结，在AI赋能下，估计可以节省2-4年。
根据德邦证券研究报告，2018年一种药物从研发到上市需要不少于20亿美元的资金，结合昭衍药物年报药物发现、药学研究5%和10%的R&D投资比例，以及省钱效果。AI赋能药物发现，药学研究降本分别达到70%、与传统制药相比，80%和90%的研发投入减少了10%左右。、12%和15%。
那么，AI赋能新药研究省钱省时确实是有效的。
但即便如此，在AI赋能下，估计新药研究还需要8-11年的时间，R&D投资不低于17亿美元。然后制药行业耗时高投入的两大难题只能说是有所缓解，离处理还有很长的路要走。
而且由于目前世界上最快的AI制药商品推广到临床上Ⅲ期间，进入临床后，AI赋能影响有限，仍然需要经历传统药物所面临的药物效果不如预期的风险，或者失败后暂停或终止项目推广。需要检测新药研究的成功率是否能提高。
即使是乐观的观点，也可以参考Tech科技媒体。 根据Emergence发布的关于跟踪全行业AI的应用报告，AI技术可以将临床新药研究的成功率从12%提高到14%左右，以及参照英硅智能招股书的临床前开发通过率69%和新药申请通过率91%来看，只有8.8%的可能性被药物发现筛选出来的备选分子最终能够成功上市，仍然是“九死一生”。
总的来说，目前AI技术在制药行业的“三大问题”中起着主要的改进作用，距离治疗或突破还有很长的路要走，没有市场想象的那么乐观。
但毕竟“蝇腿也是肉”，在R&D时间和成本上减轻了制药公司的负担。更不用说，未来随着产品的升级，新药研究的其他环节可能会有更多的应用，省钱省时的幅度可能会进一步增加，这是有想象力的。
英伟达掌门黄仁勋也感叹道：AI 药业将成为国内外众多企业布局AI制药的下一个“黄金赛道”和重要原因。据智药局统计，2023年，国内有93家企业布局了AI制药。
值得注意的是，虽然AI制药跑道发展前景良好，英伟达等资本新进入，但之前规划的一些公司也开始裁员。为什么会出现“冰火两重天”的情况？AI制药跑道在实践中还有哪些问题需要解决？
缺乏自我“造血”能力
AI制药公司涉及国内外裁员，但涉及国内裁员的相关企业未上市，公开信息较少。接下来，BenevolentAII将在海外上市。、讨论分析了AbSci等企业裁员的原因。
综上所述，无论是AI制药商业化产品落地导致的营收不足，营收不足，甚至是临床管道失败导致的裁员，都是企业现金流支撑不足的问题，直接指向盈利困境。详情如下:
1）BenevolentAI：临床管道失败 现金流量紧张，两次裁员。
BenevolentAI是一家AI制药公司，成立10年，总部设在英国伦敦。
基于AI技术平台，该公司扩大了当前药物分子的新适应症，通过AI预测和设计了全新的药物分子，并通过将有效目标交付给制药公司来获得收入，从而开发了AI制药的产品。例如，在2022年，它将AI平台的三个新目标交付给阿斯利康，并获得了1060万英镑的利润。
然而，BenevolentAI在使用AI发现目标和开发分子的过程中并不顺利，一些管道未能成功实现临床转换。在过去的两年里，裁员开始降低成本。
由于BEN-2293(可治疗特应性皮炎的局部泛Trk抑制剂)的IIa期临床试验，BenevolentAI在2023年5月没有达到次要疗效终点，无法减少患者的瘙痒和炎症，即在管道失败的情况下，企业裁掉了近50%的员工，降低了成本，下注了其它新的AI制药管道。
与此同时，由于资金紧张，2024年4月Benevolent AI宣布削减软件产品发布计划，并宣布再裁员30%。BEN-8744是一种PDE10抑制剂，可用于治疗溃疡性结肠炎，并正在推进临床1b/2a期计划。
2）AbSci：低收入，通过裁员“节流”
2021年7月22日，Absci在美国纳斯达克上市，其IPO融资约1.86亿美元，主要通过AI技术和合成生物学进行生物药物开发、蛋白质打印和细菌工程。
不过，仅在企业上市一年后，创始人Sean就在2022年8月。 为了应对不断变化的经济状况，McClain在官网发布了裁员通知，裁员比例约为20%，简化了运营和研究业务。
归根结底，公司的收入还是太差了。
财务报告显示，2020-2023年Absci的收入分别为478万美元、478.2万美元、574.7万美元和571.8万美元，即企业的年收入从未超过600万美元。但是，上述一年的R&D投资分别为1144.8万美元、4458.6万美元、5890.8万美元和4806万美元。
当然也有销售、管理等费用，所以近年来公司的利润一直处于亏损状态。2020-2023年，公司净利润分别为-1435.3万美元、-1.010亿美元、-1.049亿美元和-1.106亿美元。
换言之，公司的年收入只有500多万美元，亏损却达到了1亿美元。
主要系：①到目前为止，AbSci公司还没有进入临床管道，也没有持续的销售收入；②尽管企业通过AI与默沙东、阿斯利康等有合作开发协议， CRO业务是“开源”的，但短期首付或预付金额不大，没有带来多少利润；但更多的里程碑收入需要经过后续临床试验和临床试验验证后才能入账，短期现金流压力较大。
然后，在AbSci公司上市自主研发产品需要很长时间，合作开发服务价值短期内较少的前提下，“开源”显然更加困难，“裁员”节流的选择可以理解。
那么，AI制药规划公司面临的盈利困难能否突破呢？还是哪家公司最有希望穿越AI制药从发展初期到快速发展期的行业周期，留在牌桌上？
下一步从商业模式层面进行探讨分析，投资时可以重点关注。
单一方法存在隐患，“组合拳”布局或大趋势
当前，AI制药的商业模式主要包括AI。 SaaS、AI CRO、AI 三种类型的Biotech，即销售软件、服务和药品研发，分别占商业模式总量的25%、23%和8%。
然而，到目前为止，还没有一种商业模式被证明比其他商业模式在各个方面都要好，而且各有隐患。
AI制药企业在上述情况下，开始扩大两种或两种以上商业模式的组合布局，对比一下，“AI SaaS Biotech”、“AI CRO Biotech”或“AI SaaS CRO Biotech"等组合拳法布局，优于单一方法，具有短期现金流入帐、长期可博发展空间的优点，更有希望穿越行业周期。
这也是公司布局两三种“组合拳”商业模式占一半的重要原因。未来可能会有更多的企业从单一的商业模式扩展到“组合拳”。
不同商业模式的优缺点如下：
1）AI 单一的Biotech商业模式：销售天花板高，但变现相对较慢。
AI Biotech商业模式的本质是AI制药跑道最重要的支撑，即企业利用AI技术赋能，以自主、授权或合作模式推动药物研发上市，带来效率提升、成本降低和通过率提高的突破。
但除了外部授权可以在短时间内获得现金流外，选择自主研发或合作研发(主要是与CRO公司的里程碑合作)推动自主研发管道的布局公司，在商品成功上市之前，要经历“纯资金投入”的长期阶段，没有收入，没有利润，面临药品开发失败的高风险；但是，如果产品能够商业上市销售，就有机会获得更高的商业收入。
再结合AI biotech主要是推进自研管道，很少进行外部合作，布局这种模式的公司平均变现速度会比较慢。
而且在目前全球AI制药企业都没有商业上市销售产品的大背景下，单一AI制药企业 Biotech的商业模式布局压力很大，需要通过其他方式获得持续的现金流来支撑产品研发，这也是各种商业模式“组合拳”布局扩大的重要原因。
2）AI CRO单一商业模式：变现快，发展空间尚可，但布局公司多，竞争激烈。
这种模式是指在人工智能的帮助下，更好地为客户提供技术服务，交付潜在的目标或先导化合物，然后由制药公司进行后续研发或与制药公司合作推广药品管道。
就收费结构而言，主要包括两种：
1）AI CRO公司为制药企业提供药物发现服务后，如靶点确定、检测、先导化合物生成等。，收取服务费，纯粹是“卖水人”，实现的速度比Biotech快；
2）AI CRO公司在临床前阶段授权潜在靶点和先导化合物，并获得首付；然后在临床试验阶段与客户分摊费用，获得里程碑支付 销售份额，换取部分产品上市销售后的上行空间收益等。从这个维度来看，这种模式的增长空间也是可以接受的。
但要注意，AI CRO商业模式规划的公司不仅有英硅智能、晶泰科技等AI制药企业的布局，还扩大了传统CRO的AI应用。例如，药明康德和康龙已经成为世界上最先进的药物发现供应商，并推动了AI应用的布局。
总的来说，这种模式竞争激烈，布局企业面临着项目价格竞争下销售发展空间被压制的风险，短期内业绩弹性可能不会很大。
参照海外上市公司AbSci，目前AI 在CRO业务的推动下，年收入不超过600万美元，损失1亿美元，可以进一步验证上述观点。这可能也是中国的主要AI。 晶泰科技在CRO业务上市后，并没有出现持续上涨的重要原因。
当然，如果未来AI包括晶泰科技的话 CRO企业有合作的AI制药商业化。合作产品上市销售份额获得后，企业业绩和行业发展空间将大大提升。届时，该模式下的布局公司有望活跃在资本市场。
(资料来源：公开资料整理)
3）AI SaaS软件销售单一商业模式：快速实现，但增长空间有限。
该模式是指为用户提供AI算法，帮助药品开发平台，帮助企业加快R&D流程，降低成本和时间。医药行业专业性低，可以快速切入市场，创造收入。
但由于AI制药行业处于发展初期，AI技术赋能制药的公司渗透率相对较低，软件应用不会快速更换，因此软件销售的年销售额并不大。
Schrodinger薛定谔参照海外AI制药跑道主要软件销售的代表性企业，自1992年销售第一款软件以来，已有30多年的时间，全球前20大制药公司和全球约1350家科研机构使用其软件，2023年软件销售额仅为1.59亿美元，远低于今年5月晶泰科技与礼来的AI项目。 CRO合作额度(预付款和里程碑总收入可达2.5亿美元)。
可看到，AI SaaS软件销售业务的销售发展空间也有限。
而且Schrodinger薛定谔公司的盈利能力也不太理想，2017-2022年的净利润都是负值。但是在2023年，它通过扩展AI来实现 Biotech自主研发的药品管道授权扭亏为盈。虽然不稳定，但2024年第一季度纯利润再次亏损，但各种商业模式的“组合拳”布局可以侧面验证，有望扭亏为盈。
综上所述，目前AI制药公司的单一商业模式存在隐患，但“实现和市场发展空间”的有效互补可以通过不同的方式进行组合。比如“AI CRO”或“AI SaaS“商业可以迅速变现带来现金流，”AI Biotech“商业可以博取未来的业绩增长。
同时，在AI制药没有商品商业化带来利润的前提下，布局公司需要通过其他方式提供持续的现金流来支持产品研发，因此与自主研发管道相关的AI SaaS或AI CRO业务是一个很好的选择，有望突破盈利困境。
所以，未来各种商业模式的“组合”布局或AI制药跑道的大趋势。
英硅智能是国内“组合拳”布局的代表公司，在“AI CRO”、“AI SaaS”和“AI Biotech“三种主流方式都有布局，但还没有盈利。因此，在其“组合拳”布局突破盈利困境之前，即使上市，金融市场也更多的是一个游戏机会。详细的《英硅智能:为什么红杉和高淳都“乐观”？》
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