脑科学领域的新淘金热潮：机遇与变革
长期以来，脑科学在医药研发领域一直被看作是回报最不确定的方向之一。无论是阿尔茨海默病这类神经退行性疾病，还是精神分裂症等精神类疾病，其复杂的病理机制让该领域成为研发失败的高发区。
根据塔夫茨药物研究中心之前的数据，中枢神经系统药物的研发时长比非中枢神经系统药物多出20%，审批时间更是延长38%。高风险与高失败率曾让资本和药企对这个赛道望而却步。
不过近两年，脑科学赛道正逐渐升温，这背后是个别细分市场迎来了关键拐点。
一方面，以阿尔茨海默病（AD）为代表的治疗药物开始显现商业价值，销售额实现成倍增长；另一方面，小分子、RNAi、细胞治疗、AI等前沿技术的不断突破，让市场看到了新的希望。
当技术突破与市场确定性相互叠加，跨国药企（MNC）也开始频繁布局，并购与合作动作不断，投资者的信心也随之重启。脑科学领域或许即将迎来一轮新的“淘金热”。
赛道热度持续攀升
赛道升温最直观的信号，是研发活动与交易数量的同步增长。
以阿尔茨海默病为例，临床试验数量显著增加。最新的《2025年阿尔茨海默病药物研发管线》显示，目前有138种新药正在182项临床试验中接受评估，较2024年增长9%，其中70%是针对全新作用机制的潜在疗法。
此外，精神分裂症、抑郁症、双相障碍等精神疾病领域也热度渐增。IQVIA发布的《2025全球研发趋势》指出，过去五年中，阿尔茨海默病、抑郁症和帕金森病这三大疾病领域各自启动了超过200项新的临床试验。
频繁发生的交易活动更凸显了赛道的热闹程度。2025年1月，强生以146亿美元收购Intra-Cellular Therapies，其核心资产Caplyta覆盖双相抑郁症、精神分裂症和重度抑郁症等适应症。2025年11月3日，罗氏与Manifold Bio达成总付款超20亿美元的合作，聚焦于通过脑穿梭技术和新一代递送平台，系统性解决血脑屏障这一瓶颈问题。
尽管有部分参与者离场，但新入场的选手依然数量可观。
多重拐点临近
赛道升温的核心诱因是“信心”的重建。
虽然失败仍是该领域的常态，但部分细分领域已开始出现突破，其中阿尔茨海默病领域表现尤为突出。
Biogen公司的Leqembi在2024年销售额达到2.14亿美元，2025年第三季度销售额进一步增至1.21亿美元，同比增长82%，商业回报逐步兑现。
除了治疗药物，诊断领域的进展也推动了产业增长。2025年10月，罗氏和礼来联合研发的AD血液检测方法Elecsys® pTau181获得FDA批准，且获准在基层医疗机构使用。Biogen表示，该产品不仅显著提升了记忆力衰退疾病的诊断效率，也促进了Leqembi的临床普及。
同样针对AD适应症，Lantheus公司在2025年10月宣布，其用于评估AD患者脑内Tau蛋白的示踪剂MK-6240的新药上市申请（NDA）已获FDA受理。这种“可视化”Tau蛋白的技术，将为AD的诊断与治疗提供更精准的疾病管理手段。
与此同时，脑机接口、脑刺激设备等新兴技术手段，也被纳入脑科学的投资叙事中。Neuralink和Synchron的脑机接口技术已相继开展人体临床试验，其中马斯克旗下的Neuralink项目更是极大激发了公众对神经科技领域的兴趣。
科学研究的进步为这一轮热潮提供了更坚实的基础。在今年的JPM大会上，BioSpace采访的投资家们一致认为，当前病理学研究和疾病认知的进步，让科学家和生物技术公司对大脑的了解达到了前所未有的程度。
MBX Capital管理合伙人Guldan Bhutani指出，血浆与脑脊液生物标志物、以及显像剂技术的快速成熟，使脑科学药物研发具备了更精细的患者分层能力，从而显著提高了疗效的可预测性。
艾伦脑科学研究所发布的Allen脑细胞图谱已成为全球脑科学研究的“通用语言”。这一大脑基因表达图谱对于理解脑的生理和病理过程至关重要，也极大加速了药物靶点的挖掘进程。
正如艾伦研究所数据副主任泰勒·莫伦科夫所言：“单细胞基因组学为我们理解大脑中的细胞类型，以及利用这些细胞进行靶向治疗开辟了新的领域。”
政策支持同样在推动脑科学的发展进程。美国、欧盟、中国等国家和地区推出的脑计划，展现出对脑科学的高度重视。其中美国政府在2014-2023年期间，对“脑计划”的投入累计已超过40亿美元。中国脑计划于2021年正式启动，第一期为期五年，计划投入经费50亿元，前后两期计划投入超百亿元。
在资本、科学和政策的共同推动下，脑科学领域如今迎来了前所未有的投资机遇。
迈向脑科学新时代
在这样的背景下，脑科学正进入一个新的治疗格局。
最典型的变化仍来自AD领域，Lecanemab和Donanemab两款Aβ单抗的获批，实现了AD治疗“从0到1”的突破。如今，Tau靶点正逐渐取代Aβ的地位，因为Tau蛋白的病理积累与认知丧失的相关性比Aβ更强，是阻止AD疾病恶化的关键靶点。
目前，靶点革新已推进至第二阶段，第二代Tau抗体通过靶向微管结合区（MTBR），在临床试验中显著降低了Tau的全脑累积。其中卫材公司的第二代Tau抗体E2814已获得FDA快速通道认定，近期E2814与Lecanemab联合治疗的临床试验也已启动。
在精神疾病领域，多靶点的系统级调控正逐渐取代传统的单胺假说策略。强生通过收购Intra-Cellular Therapies获得的卢美哌隆，是一种每日一次的口服抗精神病药物，已获FDA批准用于治疗成人精神分裂症。它通过同时作用于D2受体、5-HT受体及谷氨酸能神经递质系统发挥疗效，相比于传统抗精神病药，耐受性更好，更有利于长期治疗。
另一层面的结构变化来自技术更新。反义寡核苷酸（ASO）、RNA干扰（RNAi）、脑载体抗体等药物形式，正在重新定义脑科学药物的治疗边界。
在抗体领域，新一代脑载体技术正在解决血脑屏障的问题，Alector Therapeutics的AL137就是这一思路下的产物。渤健的BIIB080则代表了ASO在中枢神经系统中的一次重要尝试，通过ASO直接降低Tau蛋白表达，从源头干预疾病进程。
Alnylam的Mivelsiran展示了RNAi技术跨越血脑屏障的可能性，而来源于同一递送平台的药物ALN-HTT02，已在亨廷顿舞蹈症项目中进一步验证了其技术的可扩展性。
这些“有效”的尝试并非集中在单一产品上，而是体现了可复制、可拓展的平台能力。
经过数十年的探索，脑科学虽然仍是一个“新领域”，但其研究热度和商业化进程正以前所未有的速度加快，新一轮脑科学产业的“淘金期”已经到来。
本文来自微信公众号“氨基观察”，作者：氨基君，36氪经授权发布。
本文仅代表作者观点，版权归原创者所有，如需转载请在文中注明来源及作者名字。
免责声明：本文系转载编辑文章，仅作分享之用。如分享内容、图片侵犯到您的版权或非授权发布，请及时与我们联系进行审核处理或删除，您可以发送材料至邮箱：service@tojoy.com