我们国家的科学家，有新的发现！

我国科学家发现，治疗帕金森病的新靶点

复旦大学附属华山医院郁金泰团队近日发现，全国神经病医学中心、脑功能与脑病重点实验室、帕金森病新治疗靶点 FAM171A2 并且选择备选药物，将来有望用于帕金森病的早期治疗，惠及帕金森病患者。北京时间 2 月 21 日本，《科学》上发表了相关成果。

帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病，严重影响患者的日常生活，致残率和死亡率较高，我国患者人数众多。过去的研究表明，病理性 α - 这种疾病的核心机制是突触核蛋白在大脑中的异常汇聚和传播，传统的治疗方法只能缓解症状，不能减缓病程。郁金泰团队历时 5 年度攻关，发现神经元膜受体 FAM171A2 蛋白质是发病蛋白质传递的“自动识别门”，其含量与病人大脑中的病理蛋白水平成正相关。通过转基因动物试验证明，抑制这种蛋白质可以有效地控制帕金森样病的发展。

基于这一发现，研究团队利用人工智能技术进行研究 7000 筛选多种化合物，锁定备选药品 bemcentinib。体外和动物实验表明，这种小分子药物可以阻挡 FAM171A2 结合发病蛋白，抑制多巴胺能神经元对病理蛋白的摄取。根据《科学》的评价，该研究结果提供了一种非常有趣、新颖、重要、具有转化价值的预防病理传播和减缓疾病进展的潜在治疗方案。

“这一发现有望在疾病初期阻断病理进程，构建一个‘源头治理’的新的治疗体系。“郁金泰教授表示，该团队已为研究成果申请国际专利，并计划在未来几年内集中精力寻找小分子药物、抗体和基因治疗方法的临床前研发，进一步将相关成果推向临床试验和临床治疗，推动建立有效阻断疾病进展的创新疗法。研究结果还可以为阿尔茨海默病等神经退行性疾病提供新的治疗思路。

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记者：袁全，吴振东

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