为什么来自上海的血友病B基因治疗药物获批上市，值得期待？

四月十日，我国血友病B基因治疗药物的空白被填补，基因治疗产业进入了一个新的里程碑。

血友病B基因治疗药物信九凝凝凝凝凝药科技有限公司由上海本土企业信念医药全资子公司研发生产®（BBM-H901注射剂，通用名称:波哌达可基注射剂)正式获批。据悉，药物从研发到上市只用了不到七年的时间，真正体现了“上海速度”和“中国速度”。

使患者摆脱终身频繁注射用药的烦恼

它是中国第一批血友病B基因治疗药物，也是中国第一批重组腺相关病毒。（rAAV）中重度血友病B(先天凝血因子)是一种基因治疗药物。Ⅸ缺乏症)成人病人的治疗，为血友病B病人提供了一种全新的治疗方法，开拓了中国血友病治疗领域的新格局。

在调试设备上，生产人员向受访者提供图片

血友B是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子引起Ⅸ（FⅨ）缺乏引起。长期以来，病人主要依靠终身频繁接受静脉输液凝血酶原复合物。（PCC）或凝血因子Ⅸ替代治疗。病人持续频繁出血容易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。这样不仅给病人带来了巨大的身体痛苦和生活不便，还伴随着感染、血栓等风险，昂贵的治疗费用也使病人家庭长期承受着沉重的经济负担。

信玖凝®嗜肝性重组腺相关病毒选择工程化改造。（rAAV）介质，可以将含有优化的人凝血因子Ⅸ将基因输送到病人的肝细胞中，使用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子。Ⅸ，并且分泌到血液中，充分发挥FⅨ促凝血活性。

重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗利用工程病毒载体输送外源基因，具有安全性高、抗原性低、宿主范围广等优点，可持续稳定地表达治疗基因。在此之前，世界上已经批准了8种RAAV基因治疗药物，用于临床治疗罕见疾病和眼部疾病，如脊髓肌萎缩、杜氏肌营养不良等。

信念药业创始人、董事长、首席科学家肖啸表示，信九凝®基因治疗最大的优点是一针给药，多年有效，有望帮助患者摆脱需要终身频繁静脉输液用药的困扰。通过与武田中国的商业合作，双方将共同加快这种创新疗法的快速实施，使研究成果真正造福患者。未来，信念药业将努力推进这一研究成果的海外商业化进程，希望能惠及更多血友病B病人。

紧抓新赛道基因治疗“领先”位置

“与国外以前的同类产品相比，我们的药物具有更好的靶向性、更低的抗原性和更高的基因表达活性，许多技术已经完成了国产替代，成本更低。”肖啸说，事实上，中国在生物医学方面的创新，尤其是细胞治疗和基因治疗方面，在许多技术和效率方面都优于国外。“很多时候，我们不是跟着跑，而是领先。”

信念药业临港工厂的受访者提供图片

目前，信念药业已在上海临港建成符合国家GMP标准的生产基地约1.5万平方米，可满足各阶段、不同规模生产创新基因治疗药物的需要。基地除了为企业未来更多疾病的基因治疗提供服务外，还能满足国内外厂商的生产需求。信念药业现在是亚洲极少数具有获批上市药品商业化能力和大规模生产能力的企业之一。

生物医药产业是上海三大领先产业之一。长期以来，上海积极聚集国内外创新和产业高端资源，不断加强创新能力，全力推进“基础研究、孵化转换、临床试验、审批、落地生产、推广应用”全过程加速和全链条赋能，抓住新范式赋能和新赛道开发的重要机遇。

近几年来，上海先后发布了《上海市促进细胞治疗技术创新与产业发展行动计划(2022-2024年)》、《上海市促进基因治疗技术创新与产业发展行动计划(2023-2025年)》等文件，系统地促进了细胞和基因治疗产业的高质量发展，并取得了一批创新成果。

肖啸告诉记者，信玖凝®从R&D到上市的不同阶段，得到了上海政府的大力支持和帮助。由于政府科技创新生态的精准构建和资源协调，公司的突破性成果得到了高效转化，这也得益于上海市对生物医药行业的前瞻性战略引领和全链创新赋能。他也承认，接下来的关键是支付的突破，希望做中国人买得起的创新药。

上海市生物医药科技产业促进中心教授级高级工程师唐军表示，未来将在生产过程中为信念药业提供3000万元的创新药品后补贴，相关工作将通过多个部门协调讨论。

未来，上海将继续推进免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗等产品的研发和上市，为未满足的医疗需求提供创新的产品和新的治疗方法，为加快国际科技创新中心建设提供动力支持。

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