世界上第一次！复旦队发现帕金森全新的治疗目标：AI大显身手

快科技 2 月 21 今天上午，复旦大学微信官方账号发布消息，宣布复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过复旦大学附属华山医院 5 2008年临床和基础研究取得重大科研突破，帕金森病全新治疗靶点首次在世界范围内被发现。 FAM171A2。

这项研究表明，全新的治疗靶点和备选药物有望从疾病早期对帕金森病进行干预，以减缓疾病的发展。

今天，国际学术期刊在线发表了相关研究成果。 Science(科学)。

根据介绍，通过 5 2008年，郁金泰团队明确了帕金森病的主要发病蛋白-病理性 α - 神经元间突触核蛋白的传播“导火索”，并发现了一种替代药物来抑制其传播过程，为帕金森病的治疗提供了新的思路。

研究小组首先从大规模人群的全基因组关联分析中发现， FAM171A2 FAM171A22是帕金森病的风险基因 它是一种神经元细胞膜蛋白，但是它的功能以前从来没有被研究过。

帕金森病的病程进展机制及干涉方法

因为团队对 FAM171A2 我对结构一无所知，小分子库里有成千上万的候选人。如果按照传统的方法逐一分析和选择结构，无异于海底捞针，这也是之前相关研究成功率低的关键原因。

这时，AI for Science 再一次，团队利用人工智能技术对其蛋白质结构进行预测，然后根据预测结构对小分子化合物进行虚拟筛选。

由于郁金泰估计，归功于 AI 协助研究的方法，团队 5 一年之内就完成了原本需要几十年甚至更长时间的工作。

帕金森病风险基因 FAM171A2 可以将病理性与特异性结合 ɑ - 突触核蛋白，加速其在神经元之间的传播。小分子 bemcentinib 能抑制 FAM171A2 和病理性 ɑ - 结合突触核蛋白

最终，团队在那里 7000 在各种小分子中成功发现了一种小分子化合物 bemcentinib，证实了它能有效地抑制体外和体内试验。 FAM171A2 和病理性 α - 结合突触核蛋白。

现在，郁金泰团队已经申请了干涉。 FAM171A2 国际专利治疗帕金森病。接下来，我们将全面系统地寻找小分子药物、抗体和基因治疗方法的临床前研发，进一步将相关成果推向临床试验和临床治疗。

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