曾经全网关注的小石头，现在怎么样了？
今年 11 月 28 日，新版国家医疗保险药品目录公布，此次调整共新增。 91 种植药物，其中罕见病用药 13 一个。(报告：新增 91 种药！新版国家医疗保险药品目录公布)近年来，各种罕见病“救命药”通过谈判进入医疗保险目录，让患者从望而却步到“有药”、“有药”。
今年 7 年轻的石头来自山东济南， 11 在几个月大的时候被诊断为脊髓性肌萎缩(以下简称 SMA）。一年几百万的治疗费用，让这个家庭一度陷入困境。
2021 2008年，世界第一次治疗 SMA 精准靶向药物——诺西那生钠通过谈判被列入医保药品目录，价格大幅下降，使得小石头有了生存的可能。近年来，小石头的发展和家庭成员的心路历程引起了许多网民的关注。今天，让我们一起走进他们的故事� �
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“就算卖了家产，我也要多给他两年药”
脊髓性肌萎缩症的发病率约为万分之一，是一种致命性高、致残性的神经肌肉病。大多数患者在婴儿期生病，导致全身肌肉无力和肌肉萎缩。小石子的父母在他。 6 在几个月的时间里，发现了异常。
“齐鲁医院的专家初步诊断可能是这种疾病，我们不理解。医生告诉我们，孩子最多能活到最多。 5 岁。“小石头奶奶告诉记者，当时孩子还小，正好感冒。当他被诊断为支气管炎时，他不吃不喝。”当时医生说的那句话让我觉得自己真的活不下去了。"
虽然病情很严重，但是 SMA 并非没有治愈的方法。诺西那生钠是这些病人的希望。但是，罕见的药物价格昂贵，却成了绊脚石。
2019 2008年，诺西那生钠在国内引进，第一针费用高达 70 一万元，年治疗费用超过百万元，病人需要终身使用，小石子一家被高价挡在门外。2020 2000年，国内药品价格下降至国内。 55 一万元，虽然还是很贵，但也让小石子一家动了筹钱打针的念头。
小石子奶奶回忆说:“当时小石子的父亲说想给孩子打架。就在那一年，他赶上了小石子爷爷的退休。我们给了他一些住房公积金和养老金。在同事的帮助下，我们终于得到了足够的钱。 55 万元。"
小石子的父亲马恒祥感到非常焦虑。他认为三岁是孩子重要的发展阶段。如果他不再接受治疗，他会错过最好的机会。“我当时就想，第一年先交钱，第二年就尽力了，尽量多给他两年药，不管是借钱还是其他方法，甚至是卖家产。”
最终，小石子用了诺西那生钠。但是这个第一针就掏出了全家的存款，下一针的钱去哪儿凑，马恒祥也不知道。
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"每个小人群，都不应该被放弃"
正当马恒祥担心下一针小石子时，2021年 年度医疗保险药品目录谈判开始，诺西那生钠被列入谈判名单。
从谈判到结果公布需要半年时间。在此期间，小石子的亲戚们一直感到不安。“能不能？毕竟对于我们的孩子来说，这种药拯救了孩子的生命。”
企业代表在本次关于“救命药”价格谈判现场， 8 第二次出入谈判室和总部争取新的价格。医保方谈判代表郑重强调，“每个小人群都不应该被放弃”。
最终，诺西那生钠的价格从 55 每针一万元降至 3 一万多，根据疗程，每年需要注射三针，包括医疗保险报销，对于马恒祥这样的家庭来说，费用变得可以承担。
“当时我在公司，别人告诉我去看医保目录的结果。我打开手机，发现这种药真的被列入了医保名单。虽然之前幻想过很多次，但是真正看到白底黑字的时候，还是很平静的。我认为这是一种在压力下如释重负的感觉。”马恒祥说。
然后，马恒祥的眼泪止不住地流了下来。“当时上班的时候，我一个人躺在桌子上，手机放在下面，眼泪一片哗然。后来在病人群中，我看到有人在家里蒙着被子哭，有人为了不让孩子看到躲在阳台或者厕所里哭，还有人从岗位跑到楼梯上哭，大家都很兴奋。”
无论是康复医疗、康复治疗还是辅助器具配备，罕见病药都会纳入医疗保险，这将大大减轻小石子家庭的经济负担，有更多的选择。
目前，许多制造商和不同的药物正在竞争，未来将有越来越多的治疗脊髓肌萎缩症的药物。然而，对于小石头家庭来说，康复和用药仍然是一笔不小的开支。“如果价格能低一点，我们肯定会更受欢迎。”
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"我希望他能更加努力，突破自己的极限"
就这样，能持续用药的小石头有信心挑战命运。除了药物治疗，持续的康复治疗同样重要。对于小石头家庭来说，医疗保险谈判给他们带来了希望，但面对未来，他们必须付出巨大的努力。
一向平易近人的父亲马恒祥，一进康复室，就换了一副严肃的脸。
在康复室里，虽然马恒祥有严格的要求，但他总是在私下里偷偷伤害孩子们。这些年来，他知道小石头付出了多少努力，吃了多少苦。
“他的身体就像一块小豆腐，非常柔软，无法坐稳，他甚至不能抬头一会儿。”这些普通人可以轻松完成的动作，对于小石头来说是极其困难的。
“他训练了一个踮起脚尖的动作，我和他妈妈也做了一次。即使是正常人做这个动作也很累，更别说他没有力气了。”马恒祥告诉记者，他希望小石子更加努力。“我让他尽力快速突破自己的极限。只有突破极限，他才能进步。”
2023 年 11 月，6 年迈的小石头，终于用自己的双腿站了起来。
罕见病用药的医疗保险，正受到相对较高的关注。7 近年来，近百种罕见病药物被列入医疗保险目录，为罕见病人争取时间。
小石子：爸爸，你知道我长大后想做些什么吗？
马恒祥：挖掘机？
小石子：不，我的目标是航空航天大学。
马恒祥：想学什么专业？
小石头：专门研究飞机。
有了可持续的药物，虽然难免会有失落的时刻，但马恒祥坚信，只有小石头的身体被困住了，他的生活依然充满了无限的可能性。
“这两年他身体状况好多了。让我们尽最大努力带他出去看看这个世界。虽然小石头可能不能像我们想象的那样走路或站起来，但他仍然可以过上高人生的意义。”
编辑：王奇
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