2025年12月20日全球新药研发动态速览

来源：智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. FDA批准小分子新药上市，用于梗阻性肥厚型心肌病治疗

12月19日，Cytokinetics公司宣布，美国FDA已批准其研发的Myqorzo（aficamten）上市，适应症为有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。作为选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，Myqorzo可直接抑制产力横桥形成，减轻心肌过度收缩。此次获批基于3期临床试验SEQUOIA-HCM的积极数据，该研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》。研究显示，治疗24周后，Myqorzo组患者通过心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO2）较基线增加1.8 mL/kg/min，安慰剂组为0.0 mL/kg/min，两组最小二乘均值差异达1.74 mL/kg/min（95% CI：1.04-2.44；p=0.000002），运动能力改善显著。

2. 婴儿期发病C型尼曼匹克病新药递交上市申请，寻求优先审评

12月19日，Beren Therapeutics通过子公司Mandos向美国FDA递交了adrabetadex的新药申请（NDA），用于治疗婴儿期发病的C型尼曼匹克病（NPC），同时申请优先审评资格。申报资料显示，接受adrabetadex治疗的患者生存期显著延长，且药物整体耐受性良好。此外，生物标志物及非临床数据也表明该疗法可作用于疾病基础病理机制。Adrabetadex（VTS-270）是由2-羟丙基-β-环糊精异构体组成的专有混合物。

3. 海思科1类新药拟纳入优先审评，针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症

12月19日，CDE官网信息显示，海思科的1类新药HSK39297片拟被纳入优先审评，用于既往未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。HSK39297是高效高选择性口服补体因子B抑制剂，作用于补体旁路途径，兼具控制血管内、外溶血的潜力，口服给药方式可提升患者用药便利性。目前该药还在开发PNH以外的适应症，如IgA肾病、狼疮肾炎、免疫性血小板减少症等。国内已有诺华伊普可泮、罗氏可伐利单抗和阿斯利康依库珠单抗3款PNH治疗新药获批。

4. 武田TYK2抑制剂两项III期研究成功，计划2026年申报上市

12月18日，武田宣布新一代高选择性口服TYK2抑制剂zasocitinib（TAK-279）治疗成人中重度斑块型银屑病（PsO）的两项关键III期研究取得积极结果，并计划于2026财年向FDA及其他监管机构递交上市申请。该药是武田2022年收购Nimbus Lakshmi获得的产品。两项III期Latitude研究（NCT06088043与NCT06108544）为全球多中心随机双盲安慰剂对照试验，结果显示，治疗16周时，zasocitinib在共同主要终点sPGA 0/1（静态医师整体评估0或1分）和PASI 75（银屑病面积和严重程度指数改善75%）方面均优于安慰剂，且PASI 75应答率在第4周即显著升高并持续至24周。

5. 礼来公布乳腺癌新药3期临床最新结果，ESR1突变患者获益显著

12月19日，礼来公布了口服雌激素受体拮抗剂imlunestrant的3期EMBER-3临床试验最新数据。该研究纳入的患者为雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）晚期或转移性乳腺癌患者，且既往接受过芳香化酶抑制剂（AI）联合或不联合CDK4/6抑制剂治疗后疾病进展。结果显示，在携带ESR1突变的患者中，imlunestrant单药治疗较内分泌治疗降低了38%的疾病进展或死亡风险（中位无进展生存期PFS：5.5个月 vs 3.8个月），中位总生存期（OS）延长11.4个月（34.5个月 vs 23.1个月；HR=0.60；95% CI：0.43-0.86；p=0.0043），不过OS改善未达到统计学显著性界值。

6. 康宁杰瑞双抗ADC新药临床试验申请获CDE受理

12月18日，康宁杰瑞自主研发的PD-L1/VEGFR2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN027的新药临床试验（IND）申请获CDE正式受理，即将开展晚期恶性实体瘤的1期临床研究。JSKN027可同时靶向PD-L1和VEGFR2，通过三重机制发挥抗肿瘤作用：除ADC典型的靶向杀伤及旁观者效应外，还能阻断VEGF/VEGFR2信号通路抑制肿瘤血管生成，以及阻断PD-1/PD-L1通路解除免疫抑制，实现协同抗肿瘤效果。

行业资讯

1. BioMarin拟48亿美元收购Amicus，强化罕见病药物布局

12月19日，BioMarin Pharmaceutical与Amicus Therapeutics宣布达成最终收购协议，BioMarin将以每股14.50美元的全现金交易收购Amicus，交易总股本价值约48亿美元。该协议已获得双方董事会一致批准，Amicus董事会建议股东投票通过。交易预计2026年第二季度完成，需满足监管批准、股东批准等惯例条件。此次收购对Amicus最后收盘价溢价33%，对30天成交量加权平均股价溢价46%，对60天成交量加权均值溢价58%。收购完成后，BioMarin的商业产品线将得到加强，新增两种溶酶体贮积症治疗药物：法布里病首款口服疗法Galafold®（migalastat），以及庞贝病双组分疗法Pombiliti®（cipaglucosidase alfa-atga）+Opfolda®（miglustat）。

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