全球首创！Cell新突破对抗进展型多发性硬化

2025-10-19

每年，进展型多发性硬化让全球数十万患者在无声无息中丧失运动与感知能力。它是长期困扰全球医学界的青壮年致残疾病。而华中科技大学同济医学院附属同济医院颠覆了传统药物“治标不治本”的困局，提供了首个靶向BCMA的CAR - T治疗范式，安全有效地对抗进展型多发性硬化，相关成果在《细胞》刊发，下面一起来了解一下。

10月15日，同济医院神经内科王伟、田代实、秦川教授团队在国际顶级期刊《细胞》（CELL）上发表重大研究成果。全球首次证实一种名为“自体靶向B细胞成熟抗原的CAR - T细胞疗法”，能安全有效地对抗进展型多发性硬化，让这一长期困扰全球医学界的青壮年致残疾病有了新的治疗手段。

这项研究成果发表于《细胞》的在线论文封面。

多发性硬化就如同神经系统的“绝缘层”不断剥落。健康的神经外表包裹着一层叫“髓鞘”的保护套，可保证神经信号畅通无阻。一旦免疫系统“误伤”神经，髓鞘破损剥落，神经信号便会“漏电短路”，导致患者肢体不听使唤、视力模糊、感觉异常甚至认知下降。其中进展型多发性硬化尤为顽固，炎症在神经中枢“安营扎寨”，不断侵蚀神经结构。而且传统药物难以突破人体“血脑屏障”防线深入病灶部位，无法阻止其病情恶化。多发性硬化在全球的患病率约为十万分之30.1，进展型多发性硬化每年让全球数十万患者在无声无息中丧失运动与感知能力。

团队带来的这项治疗突破，颠覆了传统药物“治标不治本”的困局，好似为紊乱的免疫系统施了一次“精准清除术”。通过临床研究发现，CAR - T细胞疗法具有良好的安全性与明显的有效性。治疗后患者均未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征，未发生严重感染事件，神经功能有效改善。CAR - T细胞能直入患者中枢“病灶”改善神经免疫微环境。CAR - T细胞成功突破血脑屏障后，迁移至大脑和脊髓所在的中枢“核心战区”，并在脑脊液中“扩军备战”。随后，精准清除致病“内奸”——B细胞，即制造破坏性抗体的浆母细胞/浆细胞被显著且持续清除，而且使病理性免疫球蛋白的鞘内合成终止。CAR - T清除B细胞后，炎症网络土崩瓦解，致病因子水平大幅下降，显著改善中枢神经炎症，平息“炎症风暴”。

据悉，该团队长期致力于神经免疫疾病创新治疗，已在《柳叶刀》《英国医学杂志》等顶刊发表多项成果。他们率先将靶向B细胞的CAR - T疗法用于多种难治性神经免疫疾病，使83%的难治患者实现两年以上不复发，达到“无需药物维持”的长期缓解状态。此次针对进展型多发性硬化取得创新性突破，进一步拓宽了CAR - T在神经免疫领域的应用。

王伟表示，该研究不仅为进展型多发性硬化症提供了首个靶向BCMA的CAR - T治疗范式，还为慢性神经炎症疾病的免疫治疗开辟了新方向，标志着治疗理念从“一味抑制免疫”转向“机智重启免疫”，有望让患者实现长期、深度的病情缓解。

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华中科技大学（ihuster）

来源 / 同济医院

编辑 / 张雯怡

校对 / 史梦诗