迎接支付转机的“高价”疗法

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导读：12 月 9 日消息，Bluebird、Vertex/CRISPR 与美国一起进行基因治疗 CMS(美国联邦医疗保险和医疗补贴服务中心)将于明年正式达成“按结果付费”协议 1 每月正式推出新的支付模式。

01 昂贵的基因疗法

自 2012 自2008年第一款基因疗法在欧盟获批上市以来，基因疗法药物因其卓越的疗效而受到近年来罕见疾病领域的极大关注和投资。世界各大制药公司和R&D人员纷纷探索基因疗法，基因治疗时代即将到来。

基因治疗是一种利用遗传信息进行治疗或预防疾病的医学治疗方案。这涉及到在病人细胞中引入新的基因，以更换或修复有缺陷的基因，或增强细胞的功能。基因治疗的目的是利用基因组转移永久改变一个人的基因组，从而治疗遗传病、癌症、传染病等疾病。

到目前为止，基因疗法在一些罕见疾病和遗传病的治疗中表现出积极的临床疗效。基因疗法让广大患者看到了传统方法无法治愈、预防或治愈的疾病“治愈”的希望。

虽然基因疗法的优异疗效引起了很多关注，但2012年，由于其商品商业化价格普遍极高，在创新药支付市场环境发达的地区，价格昂贵，商业化进程受阻。 年第一款获 EMA(欧洲药品管理局)批准上市的基因治疗商品 Glybera，那时候定价是一次治疗 100 万美金，还因为销售令人担忧而被迫 2017 年 10 月退市。

根据 Globaldata 数据显示，在被称为“创新药物天堂”的美国市场，截至 2024 年 8 月前十名中最昂贵的药物有 9 基因疗法药物都是基因疗法药物，其中世界上最昂贵的基因疗法药物 2024 年获 FDA 早发性异染性脑白质营养不良可治疗。 Lenmeldy，其由 Orchard Therapeutics 开发，是一种一次性基因治疗药物，价格达到 425 万美金 / 剂。

图表 1：美国前十大最昂贵的药品

信息来源：Globaldata，来寻找数据整理

02 商业化的基因疗法尝试

基因疗法的适应症通常以罕见病为主，全世界都有超越。 7000 稀有疾病，这些疾病的患者比较少，药物本身的研发过程需要投入大量资金，这就要求产品的定价至少要在专利到期前覆盖成本。因此，对于基因疗法来说，目前以稀有疾病为主要适应症是不可避免的。

在“必须高价”的背景下，即使在创新药物支付环境极其发达的美国，基因疗法的高价也遇到了商业化的瓶颈。美国的医疗保险和商业保险制度很难承担几百万美元的治疗费用，但是没有人能承受的药物是没有用的，这就要求基因疗法在支付方面进行一定的改革。

之前诺华，蓝鸟生物（Bluebird Bio）等待基因疗法研究开发的制药公司曾经建议应该通过分期理赔来降低成本，有失败的尝试和成功的尝试。像蓝鸟生物这样的失败尝试 2019 每年获得欧盟许可治疗地中海贫血的基因疗法。 Zyntegolo 引入了一种“以结果为基础的定价”方法，即患者在接受治疗后，通过定期评估，部分患者在几年内达不到预期的治疗效果，将无需支付全部费用。即便如此，Zyntegolo 2021年上市后的销售情况依然不容乐观， 年 4 月份因未能与德国卫生政府就价格达成协议，Zyntegolo 于德国撤出市场，随后更广泛地撤出欧洲市场。

诺华旗下于诺华的成功尝试 2019 每年批准的可以治疗 2 脊髓型肌萎缩患者年龄小于年龄的基因疗法 Zolgensma，这种药物的价格超过了 200 在美国市场上，诺华与有关保险公司合作，患者家属可选择分期付款。 5 年支付 Zolgensma，平均每年支付超过 42.5 万美金。这种分期还款方案大大提高了患者的支付能力，自上市以来， Zolgensma 已经被日本和英国纳入医疗保险，业绩连年强劲增长，2019年 至 2024 年上半年 Zolgensma 累计销售额超过 58 亿美金。到目前为止，世界已经超过了世界 3700 著名病人在临床试验、管理浏览计划和商业环境中接受 Zolgensma 医治。分期还款计划不仅大大提高了患者的普遍性，而且对诺华本身的表现也有显著的积极影响。

除企业自身的支付改革努力外，政府层面也在为基因疗法的支付普遍性而努力。2024 年 1 月 30 日，美国 CMS(美国联邦医疗保险和医疗补助服务中心)宣布了一个新的项目 CGT(细胞和基因治疗)付费方式试图使用细胞和基因浏览模型。在早期阶段，计划将两种可以治疗镰状细胞病的基因治疗方法纳入模型，即定价。 220 万美金，由 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 的 Casgevy，以及定价 310 来自蓝鸟生物的万美元（Bluebird Bio）的 Lygenia。

在这种模式下，如果基因治疗在长期健康改善方面的成功率低于预期，药品制造商将为医疗支付方退还部分治疗费用，协议还将包括基于数量的回扣或保证回扣等其他价格妥协。2024 年 12 月 9 日消息，Bluebird、Vertex/CRISPR 与美国一起进行基因治疗 CMS(美国联邦医疗保险和医疗补贴服务中心)将于明年正式达成“按结果付费”协议 1 每月正式推出新的支付模式。

CMS 此前表示，随着效果的出现，这种付费模式将用于更多的基因治疗药物。

03 中国 CGT 商业化状况

中国的创新药物支付土壤仍在逐步培育中。虽然近年来医保基金在政策支持下显著提高了罕见病领域的药物报销，但整体支付压力仍然很大。而对于 CGT(细胞和基因治疗)领域，2015 2000年以后，我国只有细胞治疗领域的产品获批上市，但没有基因治疗产品获批上市，尽管它们是自由的。 2021 年至今国产 CAR-T 已经连续四年申请医疗保险，但都以失败告终。

高价是一种限制 CAR-T 医疗保险准入的主要障碍。就当前形势而言，俗称“ 50 万(元)不说，30 万(元)不进"的价格门槛还在继续，而目前已经上市的几款车型已经上市。 CAR-T 合源生物纳基奥伦塞注射剂是产品中价格最低的(源瑞达) ®），定价为 99.9 万元 / 针。近年来，随着人口老龄化和出生率下降，医疗保险基金在支出压力飙升的背景下，试图向创新药物倾斜，但目前， CGT 以“高价”为代表的创新药物覆盖能力仍然有限。

虽然医疗保险的道路仍然存在障碍，但中国的细胞治疗产品在商业保险支付方面已经获得了一些收益，许多国内产品已经获得。 CAR-T 复星凯特的阿基仑赛注射液(奕凯达达)等产品已被纳入商业保险和惠民保险项目。 ®）已经累计被列为超出 100 省市惠民保险及以上 75 项商业险，瑞基奥伦赛注射剂，药明巨诺(倍诺达 ®）已经累计被列为超出 75 一种商业保险产品和超越 95 一个有效的地方政府补充医疗保险计划。此外，复星凯特还推出了“奕凯达中国第一款按疗效价值支付淋巴瘤计划”。作为中国第一款按疗效价值支付的淋巴瘤药物，如果患者参与计划， 3 本月未达到完全缓解造表，其自付购药款将返还一半，最多可返还。 60 万元药费。

从研发到商业化，我国的政策层面仍然保持着对基因疗法商品的支持。无论是《十四五生物经济发展规划》指出，要通过全链条政策保障，整合价格管理、医疗保险支付、商业保险、药物配置使用、投融资等政策资源，促进慢性病、肿瘤、神经退行性疾病等重疾、罕见病的原创药物研发，还是《全链条支持创新药物发展实施方案》提出的。从研发到商业化，对细胞和基因疗法行业提供了强有力的支持，在政策层面上仍然保持着对基因疗法产品的全链支持。

基因疗法和细胞治疗跑道是中国生物医药领域一级市场投融的热门领域之一，除了小分子药物和抗体药物。据说是 PEVC 资料显示，到目前为止 2024 2020年，我国基因疗法领域出现了融资案例。 9 起。CGT 在这个赛道上，大量国内玩家纷纷赶赴，未来中国有望应对基因治疗产品的准入和支付问题。

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图表 2：2024 到目前为止，中国基因治疗领域的投融状况

信息来源：RimeData 来觅数据

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