“永生”之舟干细胞疗法？

本文以公开资料为基础，仅用于信息交流，不构成任何投资建议。

生老病死是任何人都逃不掉的自然规律。为了实现永生的愿望，无数国王不惜炼药试药，但最终都只是过去。

虽然目前的科技实力不能使人类长生不老，但科学进步促进人类寿命的增长是不争的事实。如果科学技术比自然衰老带来更快的延年益寿，就相当于达到了“生命逃逸”的速度，换句话说，人类将在延年益寿的过程中实现永生。

事实上，一场关于“永生”的全球比赛早已拉开帷幕。

01

神奇的“法术”重建生命

干细胞是一种具有自我复制和多向分化潜力的细胞群体。它被医学界称为“万能细胞”，主要来自脐带血、骨髓、血细胞、胚胎和牙髓。它们可以在特定条件或特定信号的诱导下分化为多种功能细胞或组织器官。

追根溯源，德国生物学家首先提出“干细胞”一词。 Ernst Haeckel，他于 1868 2008年第一次用它来描述受精卵产生的所有生物细胞的特征。基于此，医学领域逐渐开始使用干细胞进行治疗，即从干细胞或干细胞衍生出来的细胞以特殊技术移植到患者受损的细胞、组织或器官中，替代或分泌活性因子。

尽管人类很早就尝试过，但是直到 90 直到那时，我才真正取得了实质性的进展。1958 法国肿瘤学家2008年 George Mathe 异体干细胞移植首次进行，采用骨髓移植治疗。 6 一位名为意外暴露在放射性元素中的研究人员 5 成功的例子。

正是这个里程碑式的案例，让业界看到了干细胞疗法的真正价值。十年后 1968 年，Gatti 等待成功地为一名重症联合免疫缺陷病人实施了 HLA 同胞间骨髓移植相配，从此干细胞治疗开始进入快车道。

然而，由于伦理问题，干细胞疗法一直受到公众的质疑。有人认为人类胚胎从受精那一刻起就有和成人一样的权力，所以用人类胚胎研究是不道德的。

直到 2007 2008年，日本科学家山中伸弥用户的皮肤细胞通过重新编程获得了诱导多能干细胞的分化潜力。（iPSCs），这项研究在一定程度上缓解了胚胎干细胞研究所涉及的宗教和伦理问题， 2012 年度获诺贝尔医学或生理学奖。

由于干细胞种类繁多，相应的治疗机制也不尽相同，大致可分为以下三类：

◆体内分化，体内治疗

简单分离体外后，干细胞直接移植到体内修复损伤部位。临床上主要用于放置。 / 对整个造血系统和免疫系统进行化疗后补充造血干细胞。

◆体外分化，替代治疗

干细胞通过体外大量扩增和诱导分化，转化为特定的功能细胞，然后移植到体内，修复受损部位。代表性的是多能干细胞治疗，如视网膜黄斑变性、帕森病、心力衰竭、颈髓损伤等诱导多能干细胞治疗。此外，这一原理也应用于许多干细胞衍化技术，如 3D 细胞印刷技术，3D 培养技术，微组织技术，类器官技术等。

图片：简单的干细胞疗法示意图

◆分泌效应，信号引导

大多数干细胞进入体内不会分化为受损位置的细胞，而是通过分泌活性分泌。 ( 包含信号分子，如细胞因子、外囊泡等。 ) ，调节免疫力或促进组织修复。例如，在静脉输注后，大多数胚胎干细胞一开始会停留在肺部，然后一些细胞会迁移到其他组织器官和受损部位，并在这个过程中释放各种活性因子。 ( 包含细胞因子、外囊泡等 ) 。

就结果而言，干细胞疗法无疑是成功的，为一些中医难以治愈的疑难杂症带来了新的曙光。

如神经系统疾病的帕金森病和阿尔茨海默病，有望通过干细胞分化为神经细胞，取代受损的神经元，有望改善患者的认知和运动功能；例如，在心血管疾病领域，干细胞可以分化为心肌细胞，修复受损的心肌组织；在糖尿病治疗中，干细胞可以分化为胰岛细胞和胰岛素。 1 型糖尿病病人提供一种隐性根治方法，同时也有助于改进 2 胰岛功能型糖尿病患者。

干细胞，相当于对人体细胞的一次重建，如果把人体细胞全部替换，是否等于一次新生？

02

全球R&D热潮

基于强大的干细胞治疗应用潜力，该赛道的关注度也在不断提高。

当前，干细胞可以根据发育阶段的来源分为胚胎干细胞、成体干细胞和成体干细胞。 iPS 三种类型的干细胞。与此同时，干细胞可分为三类：全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞。

图片：干细胞疗法分类，来源：民生证券

全能干细胞(如胚胎干细胞)可以分化成人体的任何细胞，分化潜力最大，无疑是人体最好的修复材料。然而，由于胚胎瘤的隐性风险和社会伦理问题。

因此，多能干细胞疗法是目前干细胞研发的重点。多能干细胞虽然没有全能干细胞强大的分化能力，但也有多向分化的潜力，尤其是胚胎干细胞是目前科学研究和临床治疗最多的干细胞。

根据不完全统计，目前世界上已经上市的干细胞疗法药物 25 款，其中有 8 属于胚胎干细胞疗法，11 该模型属于造血干细胞疗法，其中美国上市的药物数量最多，共计 10 模型。在我国，造血干细胞被认为是肝脏移植的控制，而不是药物控制，所以我们寻找这个原则，而不是计算造血干细胞的治疗。

就产品研究而言，根据智能芽数据，截至 2023 年 2 月底，世界范围内正在开发的干细胞疗法药物 1041 模型，全球临床试验 1811 项目，其中临床前 246 项，临床 I 期 95 项，临床 II 期 76 项，临床 III 期 26 项。在药物类型上，胚胎干细胞治疗的比例高达 造血干细胞疗法占60%。 诱导多能干细胞治疗的11.5% 神经干细胞疗法占1.9%的比例 其它干细胞疗法占1.9%的比例 24.7%。

在覆盖适应症方面，目前的临床研究包括自身免疫性疾病(类风湿性关节炎、强直性脊柱炎、银屑病、移植物抗宿主性疾病)。、代谢性疾病(糖尿病足溃疡)、骨关节病(骨关节炎)、呼吸系统疾病(肺纤维化、肺损伤)、消化道病(肝衰竭，克罗恩病)、心脑血管疾病(脑卒中)等疾病，并且还在不断扩大界限。

从地域分布来看，美国拥有世界顶尖的大学、研究机构和医疗机构，是世界上最大的干细胞医疗技术来源国。专利申请占全球干细胞医疗专利申请总数的比例 28%一直占据主导地位。与此同时，由于美国私人医疗市场的发展，它为干细胞治疗的商业应用提供了广阔的空间，其中80%是世界上获批的脐血造血干细胞产品％来自美国。

但是，因为严格 FDA 根据审批要求，任何胚胎干细胞治疗仍未被允许上市。相反，欧洲、日本、韩国等国家和地区对新兴医疗技术和治疗方案持开放态度，越来越多的干细胞产品成功上市。

今年 7 月，Mesoblast 公司向 FDA 重新提交了 Ryoncil 类固醇难治性急性移植物抗宿主病的上市申请可治疗。（SR-aGVHD）应该申请的孩子 PDUFA 日期为 2025 年 1 月 7 日。Ryoncil 它是一种胚胎干细胞，通过抑制 T 调节细胞增殖、降低促炎细胞因子和干扰素的产生， T 细胞介导的炎症反应。如果 Ryoncil 如果顺利获得批准，将成为美国第一批干细胞创新疗法。

除了美国市场，韩国已经批准了 5 胚胎干细胞疗法，包括 Queencell、Cupistem 等待；日本作为 iPSC 创始人也紧随其后，批准了。 3 胚胎干细胞疗法，包括 Temcell、Stemirac 等待；欧洲也批准了 Holoclar 和 Alofisel 两种干细胞药物。

就全球干细胞产业的发展速度而言，它并未遵循创新药物。 FDA “只有我一个人”的趋势从美国最初的主导地位开始向其他国家和地区的平衡方向发展。这也从侧面说明了世界各国对干细胞疗法的关注。

03

下一个必争之地？

假设未来有哪些行业会像“芯片”一样成为大国博弈的焦点，生物技术，包括干细胞疗法，绝对占有一席之地。

曾连续两次被《科学》包围干细胞（Science）杂志被列为世界十大科学问题之一，干细胞研究也曾在世界十大科学问题之一。 2007 年与 2011 每年获诺贝尔生理和医学奖。

通过分析干细胞，不仅可以突破各种疾病，延缓衰老，增强免疫力，还可以帮助深入了解生命的起源、发展和疾病的发展过程，从而促进基础医学的发展和医疗技术的创新。

同时，干细胞产业涉及生物医药、医疗器械、健康管理等多个领域，是一个附加值较高的产业。干细胞产业的发展可以促进相关产业的发展，提高国家的产业竞争力，促进经济的可持续发展。因此，干细胞疗法作为一种战略技术力量，越来越受到世界各大国的重视，它体现了国家的意志，服务了国家的需求，代表了国家科技创新的最高水平。

为保持其在干细胞治疗领域的优势地位，美国曾经在干细胞治疗领域。 2022 年 9 1月，为了保护核心技术，号召生物制造回流美国本地，减少对外界的依赖，签署了《关于促进生物技术和生物制造创新的行政命令》，旨在建立可持续、安全、有保障的美国生物经济。

特朗普的胜利，更是为美国干细胞治疗的发展奠定了一剂强心针。2018 2008年，特朗普签署了《尝试权法案》，旨在帮助绝症患者在美国获得未经授权。 FDA 药物治疗是完全批准的，包括一些干细胞疗法处于试验阶段。特朗普在第一任总统任期内，通过国会演讲等多种方式表达了对干细胞治疗的支持和认可。他还强调，FDA 审批过程漫长而繁琐，会干扰许多研究成果应用到真正需要的领域。

现在特朗普再次上台，可能会进一步提升干细胞治疗的战略地位，为其设定更宽松的政策环境，同时可能会继续加强其在医院行业的霸主地位。

我们国家也非常重视干细胞治疗。早在 2016 2008年，已大力发展。 “干细胞和再生医学” 纳入“健康中国” 2030 在“总体规划”中。不仅如此，免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗产品等。在“十四五”规划中也明确列入规划内容。

就科研资金支持而言，2016 年— 2022 多年来，中央财政连续多年拨款总计近年来 40 支持多项干细胞研究项目1亿元，涉及干细胞基础研究、临床治疗研究等各个方面，促进了干细胞治疗的科学研究进展。

在监管机制方面，为了鼓励干细胞产业的发展，中国的干细胞政策实行了“双轨制”，直接比较了美国的相关制度。在这种模式下，干细胞不仅可以通过医疗技术申请备案，还可以作为药物申请上市，大大加快了干细胞的临床转换。

在政策和市场的双向推动下，近年来，中国的干细胞研究跃居国际前列，论文发表数量和专利申请数量在该领域不断增加。 5 年度位居世界第二，干细胞备案项目和干细胞备案项目 IND 通过新药注册申请方式开发的干细胞临床管道不断增加，注册受理项目数量成倍增加。

截至 2023 年底，我们国家已经存在 106 获得干细胞药物临床试验申请 CDE 受理，其中 79 这是默认的许可。2024 年 8 月底，北京美国食品药品监督管理局颁发了国内首张干细胞药品生产许可证，干细胞疗法迈出了从研发到生产的关键一步。

干细胞疗法站在时代的最前沿，承载着人类对健康和生命延续的无限憧憬。在全球竞争与合作的大舞台上，各国都在这个充满希望的领域勇往直前。无论是美国的战略保护和推动，还是中国的积极投资和发展，都预示着干细胞疗法将在未来的全球生物医学领域占据关键地位。

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